سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی اختلال ژنتیکی Arrowhead را تأیید کرد
شرکت‌ها
- Arrowhead Pharmaceuticals Inc
- Ionis Pharmaceuticals Inc
- Novartis AG
۱۸ نوامبر (رویترز) – سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی شرکت Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR.O) را برای یک نوع اختلال ژنتیکی که باعث سطوح بسیار بالای چربی در گردش خون می‌شود، تأیید کرد. این شرکت روز سه‌شنبه اعلام کرد که این خبر باعث افزایش بیش از ۴٪ در قیمت سهام آن شد.
این تأیید، نخستین محصول Arrowhead را در بازار می‌شناسد و دومین درمان مورد تأیید ایالات متحده برای یک بیماری ارثی به نام سندرم چیلومیکروئینمی خانوادگی است.
هزینه کل‌فروشی سالانه این دارو، که تحت نام تجاری ردیمپلو عرضه می‌شود، ۶۰٬۰۰۰ دلار است؛ سی‌ای‌او کریستوفر آنزالون در یک تماس کنفرانسی به تحلیل‌گران گفت. این دارو پیش از پایان سال در ایالات متحده در دسترس خواهد شد. سندرم چیلومیکروئینمی خانوادگی (FCS) یک اختلال نادر ارثی است که به دلیل نقص در لیپاز لیپوپروتئین، آنزیمی که ذرات چربی را تجزیه می‌کند، بوجود می‌آید و منجر به سطوح بسیار بالای تری‌گلیسرید در خون می‌شود. این بیماری علائمی همچون درد شکمی و در موارد شدید، پانکراتیت حاد ایجاد می‌کند.
داروی تزریقی ماهانه شرکت Ionis Pharmaceuticals (IONS.O) تحت نام تیرینگولزا نیز برای درمان این بیماری تأیید شده است. این دارو در دسامبر ۲۰۲۴ به بازار عرضه شد و در سه‌ماهه سوم سال ۲۰۲۵، ۳۲ میلیون دلار درآمد کسب کرد.
ردیمپلو، که به‌صورت تزریقی هر سه ماه یک‌بار تجویز می‌شود، جدول دوزدهی راحت‌تری ارائه می‌دهد؛ آنزالون این نکته را پیش از تأیید به رویترز گفت. این دارو از فناوری مبتنی بر RNA برای کاهش تولید آپولی‌پروتئین C‑III، پروتئینی که نقش تنظیم متابولیسم چربی را دارد، استفاده می‌کند.
«ما بر این باوریم که داروی Arrowhead سهم بازار بزرگ‌تر را به خود اختصاص خواهد داد»، تحلیلگر B. Riley Securities به نام مادیسون ال‑سعدی پیش از تصمیم‌گیری گفت و افزود که ردیمپلو نسبت به تیرینگولزا پروفایلی برتر دارد.
تحلیل‌گران به‌طور متوسط پیش‌بینی می‌کنند این دارو تا سال ۲۰۳۱ حدود ۱٫۴ میلیارد دلار درآمد داشته باشد؛ این برآورد بر پایه داده‌های جمع‌آوری شده توسط LSEG است.
در یک مطالعهٔ مرحلهٔ پیشرفته با ۷۵ بیمار، ردیمپلو سطح تری‌گلیسریدها، که یکی از شاخص‌های اصلی بیماری است، را ۸۰٪ کاهش داد و خطر پانکراتیت را نسبت به دارونما ۸۳٪ کاهش داد.
شرکت Arrowhead با سانوفی (SASY.PA) برای ردیمپلو شریک شده است و به این داروساز فرانسوی حق انحصاری توسعه و تجاری‌سازی این دارو در چین بزرگ را اعطا کرده است.
گزارش توسط پدماناوان آنانثن و کریستی سانتوش در بنگلور؛ ویراستاری توسط تاسیم زاهید و ویجی کیشور
استانداردهای ما: اصول اعتماد Thomson Reuters.
