بیومارین بهساکنگی پس از اعلام خرید Amicus بهقیمت ۴٫۸ میلیارد دلار، نامزد بیماری ژنتیکی کبدی را کنار میگذارد
در حالی که خبر خرید پرزور ۴٫۸ میلیارد دلار Amicus منتشر میشد، بیومارین نامزد یک بیماری ژنتیکی کبدی را که پیشتر امید داشت به درمانی برتر در کلاس خود تبدیل شود، کنار گذاشت.
مولکول کوچک خوراکی با کد BMN 349 در یک آزمایش فاز ۱ برای بیماری کبدی مرتبط با کمبود آلفا‑1 آنتی‑تریپسین (AATD) مورد بررسی قرار میگرفت. این اختلال ارثی احتمال بروز برخی بیماریها، از جمله فیبروز کبد، را در بیماران افزایش میدهد.
اما بیومارین توسعه این داروی خوراکی را بهپایان رسانده است، طبق سند یکخطی که در ۲۲ دسامبر به کمیسیون بورس و اوراق بهادار ارائه شد. بر اساس این سند، تصمیم در ۱۹ دسامبر «اعلام» شد – همان روزی که شرکت خرید Amicus، بزرگترین معامله در تاریخ ۲۸ سالهاش، را منتشر کرد. هنوز بیانیه مطبوعاتیای درباره این کنار گذاشتن بهصورت عمومی منتشر نشده است.
«بیومارین بهطور منظم تمام برنامههای موجود در پرتفوی خود را ارزیابی میکند تا اطمینان حاصل شود که با استراتژی شرکت سازگارند و منابع خود را به توسعه و پیشبرد داروهایی که بیشترین تأثیر بالینی را برای بیماران با وضعیتهای جدی بهوجود میآورند، اختصاص دهد»، یک سخنگو به Fierce Biotech گفت و این فرآیند را دلیل تصمیم برای توقف نامزد اعلام کرد.
«این تصمیم صرفاً یک تصمیم استراتژیک در چارچوب فرآیند بازنگری منظم پرتفوی ما بوده و هیچگونه ارتباطی با ایمنی یا کارآیی BMN 349 نداشته است»، سخنگو افزود.
طبق گفته سخنگو، کارکنانی که بر روی BMN 349 کار میکردند به برنامههای دیگری درون شرکت منتقل شدهاند.
ایمنی و تحملپذیری BMN 349 در یک مطالعه فاز ۱ که حدود ۱۲ بیمار را شامل میشد، ارزیابی میشد؛ بر پایه صفحه ClinicalTrials.gov که آخرین بار در سپتامبر بهروزرسانی شد. شرکتکنندگان یا ژنوتیپ شدید PiZZ، یا ژنوتیپ ملایم PiMZ، یا استئاتوهپاتیت مرتبط با نقص متابولیک (MASH) داشتند.
معیارهای اصلی این آزمایش شامل گزارشهای عوارض ناخواسته، ناهنجاریهای آزمایشهای آزمایشگاهی و ناهنجاریهای ضربان قلب یا عملکرد ریه بود.
شرکتکنندگان قرار بود یک دوز از BMN 349 یا دارونما دریافت کنند.
در ماه اکتبر، این بیوفارما برنامهریزی کرده بود تا یک مطالعه اثبات مفهوم فاز ۲ برای این دارو در نیمه اول سال ۲۰۲۶ راهاندازی کند، طبق گزارش ارائه نتایج مالی سهماهه سوم.
این تصمیم همراه با خرید Amicus توسط بیومارین و داروی بیماری فبری Galafold و ترکیب درمان بیماری پمپ Pombiliti‑Opfolda تقویت میشود. این شرکت کالیفرنیایی همچنین حقهای ایالات متحده را برای DMX‑200 به دست میآورد؛ یک مولکول کوچک با پتانسیل اولینازنوع خود در فاز ۳ برای بیماری نادر کلیوی به نام گلومرولونفروز بخشکانونی.
این خرید دومین معامله کلیدی بیومارین در سال است، پس از آنکه این داروساز در بهار Inozyme را بهقیمت ۲۷۰ میلیون دلار خریداری کرد. معامله ماه مه، درمان جایگزینی آنزیم INZ‑701 را بهدست آورد که در مرحلهٔ پیشرفته توسعه است و انتظار میرود دادههای اولیه آن اوایل سال آینده منتشر شود.
بهطور کلی، کنار گذاشتن BMN 349 در پی مسیر چندین برنامه دیگر است که بیومارین بهتازگی آنها را حذف کرده است.
در اکتبر، این داروسازی گفت که قصد فروش درمان ژنی هموفیلیآ نوع A به نام Roctavian را دارد. پیش از آن، در ماه اوت ۲۰۲۵، بیومارین داروی پیشبالینی فنوکتونوریا را که یکبار بهعنوان جانشینی احتمالی برای داروی تأییدشده Palynziq مطرح شده بود، رها کرد.
در سال ۲۰۲۴، بیومارین ساختار سازمانی خود را بازنگری کرد و به سه واحد تجاری تقسیم شد — که یکی از آنها صرفاً بر پایه Roctavian متمرکز بود — و همزمان ۷ درصد از نیروی کار جهانی خود را برکنار کرد. این شرکت همچنین کار بر روی نامزدهای درمانی برای آنگیوم ادم ارثی، استئاتوهپاتیت مرتبط با نقص متابولیک، سندرم QT طولانی و کاردیومیوپاتی را متوقف کرد.
