در یک مطالعه جدید، ویرایش ژن با CRISPR برای کاهش کلسترول بالا مؤثر است
بیمارانی که کلسترول بالایی دارند معمولاً سال‌ها دارو می‌خورند تا وضعیتشان را تحت کنترل داشته باشند، اما یک درمان نوین ویرایش ژن می‌تواند تفاوتی اساسی ایجاد کند. TEK IMAGE/Science Photo Library/Getty Images
بر اساس یک مطالعه اولیه کوچک که روز شنبه منتشر شد، یک تزریق واحد از یک داروی آزمایشی ویرایش ژن به‌نظر ایمن و مؤثر برای کاهش کلسترول می‌رسد و ممکن است این اثر برای تمام طول عمر باقی بماند.
در این مطالعه که شامل ۱۵ داوطلب شد، دریافت شد یک تزریق از دارویی که از تکنیک ویرایش ژن CRISPR استفاده می‌کند، می‌تواند به‌صورت ایمن کلسترول و همچنین سطوح تری‌گلیسریدهای مضر را تا حدود نیمی کاهش دهد.
درمان‌ها
یک درمان ژنتیکی نویدبخش که به‌طور اختصاصی برای نوزادی با یک بیماری نادر طراحی شده است
دکتر لوک لافین، کاردیولوژیست پیشگیرانه در کلینیک کلیولند که در اجرای این مطالعه مشارکت داشت، گفت: «به‌جای مصرف داروهای مادام‌العمر، ما می‌توانیم به مردم درمانی بدهیم.» او افزود: «این بسیار هیجان‌انگیز است.»
نتایج این مطالعه روز شنبه در جلسه سالانه انجمن قلب آمریکا ارائه شد و در مجله New England Journal of Medicine منتشر گردید.
اگر در پژوهش‌های آینده تأیید شود، این رویکرد می‌تواند سلاحی قدرتمند و نوین برای مبارزه با بیماری قلبی—عامل اصلی مرگ و میر در کشور— فراهم آورد و افراد را از نیاز به مصرف روزانه استاتین‌ها و سایر داروهای کاهش‌دهنده کلسترول رها کند.
لافین و همکارانش هشدار دادند که برای تأیید این یافته‌ها و اطمینان از ایمنی و دوام طولانی‌مدت درمان، تحقیقات بیشتری لازم است.
«ایده یک درمان ارزان و یک‌بار مصرف که دیگر نیازی به مصرف این داروها نباشد، در حال حاضر یک خیال است — زیرا ویرایش ژن هزینه‌بر است و ایمنی طولانی‌مدت آن هنوز نامشخص است»، دکتر اریک توپول، کاردیولوژیست در مؤسسه تحقیقاتی اسکریپس در کالیفرنیا که در این مطالعه دخیل نبود، گفت.
دانشمندان دیگر نیز موافقت می‌کنند.
«این گامی در جهت صحیح است»، می‌گوید دکتر کیران موسونورو، مدیر علمی مرکز پزشکی قلب و عروق ارثی در دانشکده پزشکی پرلمان دانشگاه پنسیلوانیا. او نیز در این پژوهش مشارکت نداشته است.
«این می‌تواند ابزار بسیار مهمی باشد»، او می‌گوید. «اما برای اینکه واقعاً ثابت شود این روش در برابر بیماری‌های قلبی‌عروقی محافظت می‌کند، نیاز به مطالعات بیشتری است.»
همچنین، موسونورو و دیگران اشاره می‌کنند که معیارهای ایمنی برای استفاده از ویرایش ژن در بیماران سالم بالاتر است نسبت به افرادی که از پیش به بیماری‌های جدی مبتلا هستند.
پزشکان این دارو را به‌صورت تزریق به جریان خون بیماران می‌سپارند تا به کبد برسد و ژنی به نام ANGPTL3 را که در تولید کلسترول و تری‌گلیسرید نقش دارد، غیرفعال کند.
«این یک غیرفعال‌سازی (knockout) از ژن است. این ژن را قطع می‌کند و پس از آن دیگر عملکردی ندارد»، دکتر استیون نیسن، کاردیولوژیست پیشگیرانه دیگری در کلینیک کلیولند که در این تحقیق مشارکت داشت، گفت.
سمارث کولکارنی، مدیرعامل شرکت CRISPR Therapeutics که این دارو را توسعه می‌دهد و این مطالعه را حمایت کرده است، می‌گوید این رویکرد می‌تواند تأثیر بر میلیون‌ها نفر در سراسر جهان داشته باشد.
یافته‌ها با رویکرد مشابهی که توسط شرکت دیگری به نام Verve Therapeutics در بوستون در حال توسعه است، هم‌راستا هستند.
«این که اکنون داده‌های بالینی بیشتری داریم که نشان می‌دهد این روش واقعاً مؤثر است، به‌طرز چشمگیری دلگرم‌کننده است»، می‌گوید فئودور ارنوف، پژوهشگر ویرایش ژن در دانشگاه کالیفرنیا، برکلی. «داشتن یک داروی CRISPR برای سکته قلبی، پیروزی فوق‌العاده‌ای خواهد بود.»
هیچ‌یک از این دو شرکت هنوز هزینهٔ این درمان را اعلام نکرده‌اند، اما سایر روش‌های ویرایش ژن و ژن‌درمانی هزینه‌های بسیار بالایی داشته‌اند و به میلیون‌ها دلار برای هر بیمار می‌رسند.
میلیون‌ها نفر هر روز دارو می‌خورند تا کلسترول خود را کاهش دهند و خطر سکته قلبی یا سکته مغزی را کم کنند. اما بیماری قلبی همچنان نزدیک به ۷۰۰٬۰۰۰ نفر را در ایالات متحده هر ساله می‌کشد. یکی از دلایل عمده این است که بسیاری از مردم داروهای خود را قطع می‌کنند.
نِیسَن می‌گوید: «این مشکل تعهد به مصرف دارو — اینکه افراد داروهای خود را متوقف می‌کنند — بسیار بزرگ است.»
پژوهشگران در حال برنامه‌ریزی برای مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر هستند تا بررسی کنند آیا یک داروی ویرایش ژن یک‌باره می‌تواند به‌صورت ایمن افراد را در طول زندگی در برابر سکته‌های قلبی و سکته‌های مغزی محافظت کند.
