قرص جدید مرک می‌تواند سطوح کلسترول را به‌طور چشمگیری کاهش دهد؛ نتایج آزمایش‌ها نشان می‌دهد
این دارو پروتئین PCSK9 را هدف قرار می‌دهد و می‌تواند گزینه‌ای مقرون‌به‌صرفه‌تر برای میلیون‌ها نفر جهت کاهش خطر بیماری‌های قلبی فراهم کند.
مرک، شرکتی که تقریباً ۴۰ سال پیش اولین استاتین‌ها را به جهان عرضه کرد، اکنون قرص جدیدی بسیار قدرتمند دارد که می‌تواند سطح کلسترول خطرناک LDL را به سطوحی برساند که به‌ندرت در بزرگسالان دیده می‌شود.
قرص جدید به نام انلیکیتاید، پروتئین PCSK9 موجود در کبد را مسدود می‌کند؛ این پروتئین توانایی بدن در حذف کلسترول را کاهش می‌دهد. با مسدود شدن اکثر PCSK9، سطح LDL به شدت کاهش می‌یابد و نرخ حملات قلبی و سکته‌ها در بیماران با ریسک بالا تا ۲۰ درصد فقط در سال اول کاهش می‌یابد.
حداقل شش میلیون بزرگسال در ایالات متحده برای دریافت داروهای مسدودکننده PCSK9 صلاحیت دارند.
رئیس بخش تحقیقاتی مرک گفت هدف این است که این قرص با قیمت مناسب در دسترس باشد. این قرص می‌تواند جایگزینی برای تزریقات هزینه‌بر دو هفته‌ای یا ماهانهٔ آنتی‌بادی‌های تک‌کلونی باشد که همان اثر را دارند. اما تنها حدود یک درصد از بیماران واجد شرایط از این تزریقات استفاده می‌کنند؛ از جمله Praluent (تولید Regeneron و Sanofi) و Repatha (تولید Amgen). بسیاری از بیماران نمی‌خواهند خودشان تزریق کنند و بیمه‌ها نیز موانعی برای پرداخت هزینه ایجاد می‌کنند، کاردیو‌لوژیست‌ها می‌گویند. قیمت لیست این داروها بیش از ۵۰۰ دلار در ماه است.
در روز شنبه، در نشست انجمن قلب آمریکا، مرک نتایج مطالعه‌ای ۲۴ هفته‌ای بر روی ۲۹۱۲ نفر که قبلاً حملهٔ قلبی، سکته یا رویداد قلبی‌عروقی دیگری داشته‌اند یا در معرض خطر هستند، گزارش کرد. این افراد به‌صورت تصادفی برای مصرف انلیکیتاید یا دارونما تقسیم شدند. افرادی که انلیکیتاید مصرف کردند، سطح LDL خود را تا ۶۰ درصد کاهش دادند؛ همان میزان که با تزریقات به‌دست می‌آمد.
در مورد عوارض جانبی بین مصرف‌کنندگان قرص و دارونما هیچ تفاوتی مشاهده نشد.
روز یکشنبه، این شرکت نتایج مطالعه‌ای کوچکتر را که بر روی افراد مبتلا به بیماری ژنتیکی هیپرکلسترولمی خانوادگی (که منجر به سطوح بالای LDL می‌شود) انجام شده است، گزارش خواهد کرد.
مطالعات متعددی در طول سال‌ها نشان داده‌اند که هر چه سطح LDL پایین‌تر باشد، بهتر؛ نرخ حملات قلبی و سکته‌ها با کاهش LDL کاهش می‌یابد. به‌نظر می‌رسد که داشتن سطح LDL به‌طور شگفت‌انگیزی پایین، حتی در دهه‌های نوجوانی یا بیست سالگی، معایبی ندارد. بزرگسالانی که داروی کاهش‌کننده کلسترول مصرف نمی‌کنند، معمولاً سطوحی بالای ۱۰۰ دارند.
دکتر دنیال سافر، کاردیو‌لوژیست دانشگاه پنسیلوانیا گفت: «پایین‌تر بودن قطعاً بهتر است.»
وقتی داروهای تزریقی ده سال پیش تأیید شدند، به‌نظر می‌رسید پروتئین PCSK9 می‌تواند «هدف واضحی» برای یک قرص باشد، دکتر کریستین بالنتین، پژوهشگر ارشد آزمایش‌های بالینی مرک و مدیر مرکز پیشگیری از بیماری‌های کاردیومتابولیک در کالج پزشکی بیلور، تگزاس گفت. اما دکتر بالنتین افزود که شیمی‌دانان به او اطلاع دادند که این کار غیرممکن است.
مشکل این بود که برای مسدود کردن PCSK9، شیمی‌دانان باید ماده‌ای پیدا می‌کردند که به همان سطح پهن و صاف بزرگ پروتئین PCSK9 که آنتی‌بادی‌های داروهای تزریقی به آن متصل می‌شوند، بپیوندد. در مقیاس سلولی، آنتی‌بادی‌ها بسیار بزرگ هستند. یک مولکول کوچک، مانند آنچه در اکثر قرص‌ها وجود دارد، به‌مراتب کوچکتر خواهد بود.
راه حل مرک، پس از ده سال تحقیق، ساخت یک حلقه از پپتیدها بود؛ این حلقه یک‌صدم اندازه یک آنتی‌بادی است اما بزرگتر از یک مولکول کوچک معمولاً در قرص‌ها.
دکتر دین لی، رئیس آزمایشگاه‌های تحقیقاتی مرک، گفت این روش می‌تواند به پژوهشگران اجازه دهد قرص‌هایی تولید کنند که بتوانند جایگزین بسیاری از داروهای تزریقی دیگر شوند.
دکتر لی خاطرنشان کرد که تولید و حمل‌ونقل قرص‌ها به‌مراتب ارزان‌تر از تزریقات است، چرا که تزریقات باید در دمای سرد نگهداری شوند. او گفت هدف این است که قیمت قرص PCSK9 پایین نگه داشته شود تا بتواند به‌صورت گسترده در ایالات متحده و دیگر کشورها استفاده شود. او می‌خواهد بیماران مصرف قرص PCSK9 را «بی‌تفاوت نسبت به آسپیرین» یا یک داروی فشار خون معمولی، ببینند.
دکتر لی گفت: «رویای ما این است که PCSK9 را دموکراتیک کنیم.» او افزود: «این رویا امکان تحقق دارد.»
دکتر کریستوفر کانن، کاردیو‌لوژیست بیمارستان بریگام و زنان در بوستون که برای چندین شرکت دارویی مشاوره می‌دهد (اما برای مرک نیست)، گفت: «قرص ارزان‌قیمت و روزانه مصرف‌شونده که همان اثر داروهای تزریقی را داشته باشد، می‌تواند تحول‌آفرین باشد.»
دکتر دیوید مارون، کاردیو‌لوژیست پیشگیری در استنفورد، گفت: «اگر این دارو به‌گونه‌ای قیمت‌گذاری شود که افراد بتوانند آن را بخرند، تأثیر عظیمی بر میلیون‌ها نفر در معرض خطر حملات قلبی و سکته خواهد داشت.» او افزود: «این پیشرفت واقعاً مهمی است.»
دکتر مارون گفت که شرکت آسترازنکا نیز بر روی قرص PCSK9 کار می‌کند؛ او عضو یک گروه متخصص مستقل است که ایمنی این دارو را در آزمایشات بالینی نظارت می‌کند.
کارهای بیشتری باید انجام شود. مرک هم‌اکنون در حال انجام یک مطالعه بزرگ بر روی بیش از ۱۴٬۵۰۰ نفر است تا تأیید کند که کاهش کلسترول LDL به‌معنای کاهش تعداد حملات قلبی، سکته‌ها و مرگ‌های ناشی از بیماری‌های قلبی‌عروقی است.
مرک برنامه دارد تا اوایل سال ۲۰۲۶ برای دریافت مجوز از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) جهت بازاریابی انلیکیتاید اقدام کند و امیدوار است این دارو در سال ۲۰۲۷ به بازار عرضه شود.
دکتر کانن، به‌ویژه، مشتاق این پیشرفت است.
دکتر کانن گفت: «من این را آینده می‌دانم.»
